FDA одобрило орфанный препарат Elelyso для лечения болезни Гоше

Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило орфанный препарат Elelyso (талиглюцераза альфа / taliglucerase alfa) для заместительной терапии болезни Гоше - редкого генетического заболевания, связанного с накоплением глюкоцереброзида в тканях организма.

Болезнь Гоше развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая печень, почки, легкие, селезенку, мозг и костный мозг. Основные признаки болезни Гоше - нарушения функции и повреждения печени и селезенки, анемия, проблемы с костями, тромбоцитопения и другие.

Elelyso - препарат для инъекций, который замещает необходимый фермент в организме пациентов с подтвержденным диагнозом болезнь Гоше 1-го (ненейронопатического) типа.

Так как это редкое заболевание, эффективность Elelyso оценивалась в ходе клинических исследований с участием 56 пациентов. Препарата продемонстрировал эффективность и безопасность: у пациентов наблюдались улучшения функции печени, уровня гемоглобина и тромбоцитов.

Источник: drugs.com