FDA одобрило новый препарат для лечения хронических расстройств, связанных с нарушениями цикла мочевины

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США одобрило «Ravicti» (глицерол фенилбутират)  для лечения хронических расстройств, связанных с нарушениями цикла мочевины, у пациентов возрастом 2 года и старше.

 

Нарушения цикла мочевины связаны с дефицитом одного из ферментов, отвечающих за нормальный метаболизм мочевины, который необходим для выведения из организма избыточного азота, образующегося в результате расщепления белков. У людей с нарушениями цикла мочевины азот накапливается в организме в виде аммиака, который способен вызвать повреждения головного мозга, ведущие к коме и смерти.

 

«Ravicti» способствует выведению аммиака из организма. Он предназначен для пациентов, которым недостаточно помогает диета с низким содержанием белков или пищевые добавки, содержащие аминокислоты. Применение препарата также должно сочетаться с соответствующей диетой и, в некоторых случаях, с использованием пищевых добавок.

 

 Безопасность и эффективность «Ravicti» была изучена в клиническом исследовании, включавшем 44 взрослых добровольца, использовавших до этого «Buphenyl» – другой препарат для лечения нарушений цикла мочевины. Добровольцы были рандомизированы для получения «Buphenyl» или «Ravicti» в течение двух недель, после чего получали другой препарат еще в течение двух недель. Исследование показало, что «Ravicti» настолько же эффективен для снижения уровня азота в крови, как и «Buphenyl». Три дополнительных клинических исследования с участием детей и взрослых показали долговременную эффективность и безопасность использования «Ravicti» у пациентов возрастом 2 года и старше.

 

Наиболее распространенными выявленными побочными эффектами препарата были диарея, вздутие живота и головная боль.

 

Маркетинг «Ravicti» осуществляет Hyperion Therapeutics.