FDA одобрило "Procysbi" для лечения нефропатического цистиноза

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США одобрило "Procysbi" ("Процисби", цистеамина битартрат) для лечения нефропатического цистиноза у взрослых и детей. Цистиноз – редкое генетическое заболевание, характеризующееся аномальным накоплением цистина в организме, что в первую очередь приводит к поражению глаз и почек. Заболевание существует в трех формах, наиболее распространенной из которых является нефропатическая.

"Procysbi" выпускается в форме капсул с замедленным высвобождением, предназначенных для пациентов возрастом 6 лет и старше.

Безопасность и эффективность препарата были оценены в клиническом исследовании, включавшем 43 пациента взрослого и детского возраста, страдающих нефропатическим цистинозом. Пациенты рандомизированно получали "Procysbi" или "Cystagon" ("Цистагон", также препарат цистеамина битартрата, одобренный в 1994 году) в течение трех недель, после чего переходили на другой препарат, который получали ещё в течение трех недель. Результаты исследования показали равную эффективность препаратов в контроле уровня цистеина.

Наиболее распространенными выявленными побочными эффектами "Procysbi" были тошнота, неприятный запах изо рта, боли в животе, запоры, несварение или расстройство желудка, головная боль, сонливость и головокружение. Другие редко встречающиеся, но серьезные побочные эффекты — язвы или кровотечение из желудка или кишечника, изменения психического состояния, судороги, тяжелые кожные высыпания и аллергические реакции.

Маркетинг препарата осуществляет Raptor Pharmaceuticals.