EMA одобрила препарат Vyndaqel для лечения семейного транстиретинового амилоидоза
В Евросоюзе одобрен препарат Vyndaqel (тамафидис / tafamidis) для лечения транстиретинового амилоидоза (транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии) у взрослых пациентов с 1-й стадией симптоматической полинейропатией.
Vyndaqel— стабилизатор транстиретина, предотвращающий формирование неправильного свертывания белков и, в дальнейшем, амилоидных депозитов, что вызывает нейродегенерацию и снижение неврологической функции.
Одобрение базируется на результатах основного клинического исследования Fx-005 и открытого 12-месячного расширенного исследования Fx-006, в которых оценивалась безопасность и эффективность Vyndaqel у пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом в долгосрочном периоде.
В ходе исследований Vyndaqel продемонстрировал эффективность в плане отсрочки развития периферического неврологического дефицита и улучшал нутритивный статус.
Источник: pharmvestnik.ru
- Пока не доказано, что зеленый чай помогает предотвратить рак
- Топирамат: риск развития метаболического ацидоза.
- Однообразное меню поможет похудеть
- Даролутамид повышает шансы на выживаемость при неметастатическом раке предстательной железы
- Онлайн-конференция «Современные стратегии лечения иммуновоспалительных заболеваний – акцент на безопасность»
