FDA одобрило новый орфанный препарат для лечения гиперхолестеринемии

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США одобрило Kynamro (мипомерсен натрия) в виде раствора для инъекций для лечения, в дополнение к терапии гиполипидемическими препаратами, семейной гомозиготной гиперхолестеринемии (СГЛП). Препарат блокирует синтез аполипопротеина B (ApoB-100) – белка, играющего ключевую роль в переносе липидов и холестерина. Kynamro может стать первым коммерчески успешным случаем применения в фармакологии антисмысловой терапии (antisense therapy). Она основана на остановке синтеза ключевого белка, ответственного за развитие заболевания, путем подавления экспрессии нужного гена.

 

СГЛП характеризуется высоким содержанием в крови холестерина липопротеинов низкой плотности вследствие генетического дефекта соответствующих рецепторов. Болезнь приводит к раннему развитию атеросклероза и высокому риску инфаркта миокарда в возрасте до 30 лет.

 

Безопасность и эффективность препарата были изучены в клиническом исследовании с участием 51 пациента с СГЛП. Было установлено, что уровень холестерина липопротеинов низкой плотности у добровольцев за 26 недель терапии снижался в среднем на 25 %.

 

В ходе клинического исследования были выявлены следующие побочные эффекты: реакции в месте инъекции, гриппоподобные симптомы, тошнота, головная боль и повышение уровня ферментов печени (сывороточных трансаминаз). Применение Kynamro сопряжено с высоким риском гепатотоксичности.

 

Производителем Kynamro является Genzyme Corp., дочерняя компания Sanofi.

По данным сайта www.fda.gov.