FDA одобрило новую терапию миелодиспластического синдрома, редкой формы рака крови

Миелодиспластический синдром – редкая форма рака крови // Источник: Freepik

24 октября 2023 г. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило регистрацию препарата Tibsovo (ivosidenib, ивосидениб) по новому показанию — терапия взрослых пациентов, страдающих рецидивирующими либо рефракторными формами миелодиспластического синдрома с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH-1), выявленной с помощью сопровождающего диагностического теста Abbott RealTime IDH1 Assay, также одобренного по специфическому применению.

Это первая одобренная таргетная терапия по данному показанию.

Миелодиспластический синдром (МДС) является редкой формой рака крови, когда мутации клеток-предшественников костного мозга приводят к дефициту здоровых клеток крови. В США проживает от 60 000 до 170 000 человек, страдающих МДС, в мире фиксируется 87 000 новых случаев МДС в год. Около 3,6% пациентов, страдающих МДС, имеют IDH-1 мутации.

Препарат Tibsovo ранее был зарегистрирован по показаниям: впервые диагностированный острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), рецидивирующие и рефракторные формы ОМЛ, местно-распространенная или метастатическая холангиокарцинома. Тест Abbott RealTime IDH1 Assay также ранее был одобрен как сопутствующий диагностический тест для определения ОМЛ у пациентов с мутациями IDH1 для терапии препаратами Tibsovo или Rezlidhia (olutasidenib, олутасидениб).

Эффективность препарата Tibsovo в применении по новому показанию оценивалась в открытом несравнительном мультицентровом исследовании с участием 18 взрослых пациентов, страдающих рецидивирующими или рефракторными формами МДС с мутацией IDH1, которая была определена в периферической крови или костном мозге и подтверждена ретроспективно с помощью теста Abbott RealTime IDH1 Assay. Препарат Tibsovo назначался перорально в стартовой дозе 500 мг в день циклами 28 дней до прогрессирования заболевания или развития неприемлемой токсичности, либо до трансплантации костного мозга.

Основными показателями эффективности был процент случаев полной ремиссии либо частичной ремиссии, а также процент перехода от зависимости от трансфузий к отсутствию потребности в трансфузиях. Наступление полной или частичной ремиссии составило 39% (7/18) случаев. Все наблюдаемые отклики сопровождались полной ремиссией, а средняя продолжительность лечения варьировалась от 1,9 до 80,8 месяцев. Для пациентов, достигших полной ремиссии, среднее время достижения полной ремиссии составило 1,9 месяцев. Из девяти пациентов, которым требовалось переливание крови или тромбоцитов из-за МДС на старте исследования, шестеро (67%) больше не нуждались в переливаниях после терапии препаратом Tibsovo.

Самые распространенные побочные явления препарата Tibsovo сравнимы с побочными явлениями при монотерапии ивосиденибом у пациентов, страдающих ОМЛ, а именно: диарея, запор, тошнота, суставная боль, утомление, кашель, мышечная боль, сыпь. Tibsovo также может вызывать нарушения сердечного ритма (удлинение корригированного интервала QT на фоне введения препарата). Инструкция препарата содержит предупреждение о возможности неблагоприятной реакции, известной как дифференцировочный синдром, который может стать фатальным без необходимого лечения. Признаки и симптомы дифференцировочного синдрома могут включать жар, затрудненное дыхание, низкая сатурация, воспаление легких (инфильтрат в легких на рентгене), плевральный или экссудативный перикардит, быстрый набор веса, периферический отек, дисфункция печени, почек или многофункциональная недостаточность органов.

Одобрение препарата Tibsovo получила фармацевтическая компания Servier Pharmaceuticals LLC. Одобрение диагностического теста RealTime IDH1 Assay получила фармацевтическая компания Abbott Laboratories.

Источник