FDA одобрило новую терапию редкого заболевания крови

12 ноября 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) в инъекционной форме для терапии взрослых пациентов, страдающих истинной полицитемией (эритремия, болезнь Вакеза) – онкопатологией крови, сопровождающейся увеличением количества эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Среди хронических миелопролиферативных заболеваний истинная полицитемия (ИП) наиболее распространена.

Besremi является первым одобренным препаратом для терапии ИП независимо от предшествующего лечения, а также первой интерфероновой терапией, одобренной специально для ИП.

Виды терапий ИП включают флеботомию (кровопускание), а также применение лекарственных препаратов, снижающих количество кровяных клеток. Аналогичным образом работает и Besremi: связываясь с рецепторами интерферона-α (IFNAR) в костном мозге, активное вещество препарата ингибирует пролиферацию клеток крови. Besremi является препаратом пролонгированного действия – пациентам требуется одна подкожная инъекция каждые две недели. Если удается достичь остановки выработки излишних кровяных клеток в организме и поддерживать нормальные показатели в течение одного года, режим дозирования может быть изменен до одного укола в месяц.

Эффективность и безопасность применения препарата оценивались в ходе мультицентрового несравнительного исследования, которое проводилось на протяжении 7,5 лет. Исследование включало взрослых пациентов с диагнозом ИП (51 человек), которые получали Besremi на протяжении около пяти лет. Исследователи оценивали количество пациентов, достигших полного гематологического ответа от терапии, что означало сокращение объема эритроцитов до 45% и менее без недавней процедуры кровопускания,а также нормальный уровень лейкоцитов и тромбоцитов, нормальный размер селезенки и отсутствие тромбообразований. В целом 61% пациентов достигли полного гематологического ответа от терапии.

Препарат Besremi может вызывать повышение уровня ферментов печени, низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов, суставную боль, усталость, зуд, инфекции верхних дыхательных путей, мышечную боль, гриппоподобные состояния. Побочные эффекты также могут включать инфекции мочеполовой системы, депрессивные состояния и преходящие нарушения мозгового кровообращения.

Препарат Besremi получил статус орфанного препарата по данному показанию. Одобрение получила фармацевтическая компания PharmaEssentia Corporation.

Источник