FDA присвоило статус прорывной терапии в лечении системной красной волчанки (СКВ) с активными кожными проявлениями препарату компании Merck

• Энпаторан способен удовлетворить существующую значительную потребность в препаратах для лечения СКВ, прежде всего ее кожных проявлений, для которых на данный момент нет одобренных специфических методов лечения.
• Решение FDA было принято на основании результатов клинического исследования фазы 2 WILLOW, свидетельствующих о значительном улучшении симптомов, особенно у пациентов с активными кожными проявлениями.
• Статус прорывной терапии, присвоенный FDA препарату энпаторан, потенциал которого выходит за рамки действующих стандартов лечения, призван ускорить процесс его разработки и исследования.

Ведущая научно-технологическая компания Merck объявила о том, что Федеральное управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило статус прорывной терапии препарату энпаторан для лечения пациентов, страдающих системной красной волчанкой (СКВ) с активными кожными проявлениями. Энпаторан – пероральный селективный ингибитор толл-подобных рецепторов (TLR) 7/8, воздействующий на центральные пути возникающего при СКВ аутоиммунного воспаления.

«Для 85% пациентов с СКВ, у которых заболевание сопровождается кожными проявлениями — зачастую сопряженными со значительным физическим и психосоциальным бременем, – отсутствие таргетной терапии затрудняет контроль над болезнью», – заявил Дэвид Вайнрайх, MD, MBA, глобальный руководитель подразделения исследований и разработок и главный медицинский директор Merck Biopharma.

«Присвоение статуса "прорывной терапии" (Breakthrough Therapy) свидетельствует о том, что препарат энпаторан способен изменить подход к лечению СКВ: он не только устраняет видимые проявления заболевания – кожную сыпь, – но и потенциально обеспечивает терапевтический эффект, выходящий за рамки воздействия на кожу. Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA, чтобы как можно скорее сделать эту крайне необходимую терапию доступной для пациентов».

Решение FDA о присвоении статуса прорывной терапии было принято по результатам клинического исследования фазы 2 WILLOW – мультицентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования с подбором дозы, осуществленного в целях оценки безопасности и эффективности перорального препарата энпаторан. Исследование проводилось не по классическому стандарту, а с использованием современных гибких подходов, таких как «корзинное исследование» и «адаптивный дизайн» и включало пациентов как с кожной красной волчанкой (ККВ), так и с СКВ. Результаты свидетельствуют, что энпаторан обеспечивает значительное уменьшение симптомов СКВ, особенно у пациентов с активными кожными проявлениями.

Кроме того, компания Merck недавно инициировала исследования ELOWEN 1 и ELOWEN 2, глобальную программу фазы 3 по оценке эффектов терапии как на кожные, так и системные симптомы у пациентов с СКВ и возможной связи между кожными проявлениями и системной активностью заболевания.

СКВ – это хроническое аутоиммунное заболевание, которое может затрагивать несколько систем органов, в том числе кожу, суставы, почки и центральную нервную систему. Кожные проявления в виде воспаленных фоточувствительных высыпаний на лице, волосистой части головы и в других участках тела, способны существенно ухудшать качество жизни пациентов и в ряде случаев не подвергаются обратному развитию самостоятельно. Тем не менее несмотря на то, что кожные проявления являются первым признаком заболевания почти в одной трети (29%) случаев СКВ¹, многие пациенты все еще не достигают адекватного контроля заболевания².

Присвоение FDA статуса прорывной терапии – это процесс, направленный на ускорение разработки и исследования препаратов для лечения серьезных заболеваний в тех случаях, когда предварительные клинические данные говорят о том, что исследуемый препарат может иметь значительные преимущества перед существующей терапией.

Источники:

¹ Childs B and Merola JF. From the Masterclasses in Dermatology 2025 Meeting: Practical Approaches to Cutaneous and Systemic Lupus for Dermatologists. J Clin Aesthet Dermatol. 2025;18(10):40–47.
² Kandane-Rathnayake R, Louthrenoo W, Hoi A, et al. ‘Not at target’: prevalence and consequences of inadequate disease control in systemic lupus erythematosus—a multinational observational cohort study. Arthritis Res Ther. 2022;24(1):70.