Компания Roche объявила результаты III фазы глобального исследования (EMBARK) препарата для лечения миодистрофии Дюшенна

• У мальчиков с болезнью Дюшенна в возрасте 4-7 лет, получавших лечение препаратом деландистроген моксепарвовек-рокл, отмечено улучшение общего балла амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) по сравнению с плацебо через 52 недели, но первичная конечная точка достигнута не была
• Для основных заранее заданных временных вторичных функциональных конечных точек: время подъема с пола и тест 10 метровой ходьбы, – наблюдались клинически и статистически значимые преимущества применения терапии во всех возрастных группах
• Новых вопросов, связанных с безопасностью применения препарата, не возникало, что подтверждает его благоприятный профиль безопасности
• Roche проанализирует и обсудит полученные данные для определения дальнейших шагов

Компания Roche объявила основные результаты глобального рандомизированного двойного слепого исследования EMBARK фазы III препарата деландистроген моксепарвовек-рокл (торговое наименование ELEVIDYS™) у амбулаторных пациентов в возрасте 4-7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). У пациентов, получавших деландистроген моксепарвовек-рокл, общий балл амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) через 52 недели после начала лечения улучшился на 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у пациентов, получавших плацебо. (0.65; n=125; P=0.24).

Для всех основных заранее заданных и рассчитанных по времени вторичных функциональных конечных точек: время подъема с пола и тест ходьбы на 10 метров, - наблюдались клинически и статистически значимые улучшения на фоне терапии. Обе конечные точки являются прогностическими факторами прогрессирования заболевания и потери способности ходить.

Клинически и статистически значимые улучшения наблюдались для еще одной заранее заданной вторичной конечной точки – 95-го центиля скорости шага. Эта новая цифровая конечная точка, определенная Европейским медицинским агентством (ЕМА), для которой измеряется скорость ходьбы при помощи специального устройства (Syde®). Другая конечная точка, время подъема на 4 ступени, также показала устойчивое преимущество терапии препаратом деландистроген моксепарвовек-рокл.

Полученные данные подлежат дальнейшему анализу и обсуждению, а также представлению на предстоящих научных конгрессах и публикации в медицинских журналах.

«В области лечения болезни Дюшенна все еще остаются незакрытые потребности для терапии пациентов. Мы удовлетворены последовательными и значимыми результатами, которые мы видим во всех вторичных функциональных конечных точках исследования препарата деландистроген моксепарвовек-рокл – инновационной генной терапии», – говорит Леви Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. «Мы продолжим работу и проанализируем полученные данные исследования EMBARK. Мы искренне признательны юным пациентам и их семьям, пациентскому сообществу, всем тем, кто был вовлечен в эту важную исследовательскую инициативу».

Roche работает совместно с компанией Sarepta, трансформируя будущее для сообщества пациентов с болезнью Дюшенна, стремясь обеспечить пациентов с этим заболеванием терапией, призванной поддержать и защитить мышечную функцию как можно дольше.

«В России по оценкам специалистов 3500-4500 пациентов с МДД, и для многих из них терапевтические возможности ограничены. Компания Roche будет прикладывать все усилия для создания терапевтических опций для пациентов с МДД», – отмечает Екатерина Фадеева, руководитель отдела по научному и медицинскому взаимодействию российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва»).