В США впервые за последние 14 лет одобрен новый препарат для лечения гиперэозинофильного синдрома

25 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) зарегистрировало новое показание препарата Нукала (меполизумаб) – лечение гиперэозинофильного синдрома (ГЭС) у взрослых и детей от 12 лет без выявленных в течение полугода вторичных причин эозинофилии. Это первое за последние 14 лет одобрение препарата по данному показанию.

ГЭС – это гетерогенная группа редких заболеваний, связанных со стойким эозинофильным лейкоцитозом (повышенный уровень лейкоцитов) и наличием повреждений внутренних органов. Симптомы включают кожную сыпь, зуд, астму, затруднение дыхания, боль в животе, рвоту, диарею, артрит, воспаление мышц, застойную сердечную недостаточность, тромбоз глубоких вен, анемию.

Препарат Нукала оценивался в ходе рандомизированного, двойного слепого многоцентрового плацебо-контролируемого испытания с участием 108 добровольцев, страдающих ГЭС. Пациенты были рандомизированно распределены для получения препарата Нукала или плацебо в виде инъекций каждые четыре недели. В исследовании сравнивалась пропорция пациентов, у которых наблюдалось обострение ГЭС в течение периода продолжительностью 32 недели. Обострение заболевания было определено как ухудшение клинических признаков и симптомов ГЭС или рост концентрации эозинофилов – как минимум два инцидента. По результатам исследования обострения наблюдались: в группе добровольцев, получавших препарат Нукала, – в 28% случаев, в группе добровольцев, получавших плацебо, – в 56% случаев. Таким образом, снижение риска составило 50%.

Помимо этого, первый инцидент обострения ГЭС наблюдался позже в группе добровольцев, получавших Нукала. Общие побочные эффекты препарата Нукала у пациентов, страдающих ГЭС, включают инфекции верхних дыхательных путей, а также боль в конечностях. Кроме того, у некоторых пациентов наблюдались случаи опоясывающего герпеса, поэтому лечащим врачам необходимо рассматривать вакцинацию по показаниям. Препарат не должен назначаться пациентам, имеющим гиперчувствительность к меполизумабу или другим его компонентам.

В качестве терапии ГЭС препарат Нукала получил статус орфанного препарата. Одобрение получила фармацевтическая компания ГлаксоСмитКляйн.

Препарат Нукала ранее одобрялся к применению в качестве дополнительной поддерживающей терапии тяжелой бронхиальной астмы с эозинофильным профилем воспаления дыхательных путей у пациентов в возрасте от шести лет и старше, а также для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом (синдром Черджа-Стросса) у пациентов старше 18 лет.

Источник