Одобрен первый препарат для лечения синдрома Ламберта-Итона у детей

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило к применению препарат Ruzurgi (amifampridine) в таблетированной форме для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (МСЛИ) у пациентов от 6 до 17 лет. В педиатрии подобное лечение одобрено впервые.

По словам руководителя отделения неврологических продуктов Центра по оценке и исследованию лекарств FDA, данное одобрение должно значительно помочь нуждающимся в лечении детям с диагнозом МСЛИ, испытывающим значительную слабость и усталость, сильно мешающую им в повседневной жизни.

Миастенический синдром Ламберта-Итона – это редкое аутоиммунное заболевание, нарушающее нервно-мышечные связи и приводящее к мышечной слабости и ряду других симптомов. У людей с МСЛИ собственная иммунная система начинает атаковать нервно-мышечные узлы и блокирует способность нервных клеток передавать сигналы к мышцам. МСЛИ может быть связан с другими аутоиммунными заболеваниями, но чаще всего присутствует у пациентов, страдающих онкологическими заболеваниями, в частности, мелкоклеточным раком легкого, при этом появление синдрома предшествует либо совпадает с постановкой диагноза рак. МСЛИ может возникнуть в любом возрасте. Уровень распространения заболевания в мире в частности у детей неизвестен, но общая цифра по МСЛИ в мире оценивается как каждый третий пациент на 1 миллион населения.

Применение препарата Ruzurgi у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет подтверждается результатами хорошо спланированных и контролируемых клинических исследований по применению препарата у взрослых с МСЛИ, фармакокинетическими данными по взрослым пациентам, фармакокинетическим моделированием и использованием модели для определения дозировок у детей и данными по безопасности применения у детей в возрасте от 6 и до 17 лет.

Эффективность препарата Ruzurgi для лечения МСЛИ была установлена в ходе рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с отменой препарата с участием 32 взрослых пациентов, которые начали принимать препарат Ruzurgi по меньшей мере за 3 месяца до старта участия в испытании. Исследование сравнивало пациентов, продолжающих применять Ruzurgi, с пациентами, перешедшими на плацебо. Эффективность измерялась в ходе теста, включающего время, потраченное пациентом на то, чтобы встать со стула, пройти 3 метра и вернуться обратно к стулу, 3 круга подряд без перерыва. Пациенты, принимавшие Ruzurgi, показывали лучшие резутьтаты, чем в плацебо-группе. Также эффективность измерялась по шкале самооценки МСЛИ-слабости, где пациенты, переведенные на плацебо, чувствовали себя более ослабленно.

Побочные эффекты, отмеченные у взрослых и детей, включали парестезию (внезапное чувство онемения, жжения), боли в животе, расстройство пищеварения, головокружение, тошноту. Пациентам следует незамедлительно информировать своего врача при появлении признаков гиперчувствительности к препарату, включающих сыпь, зуд, повышение температуры, отеки, затрудненное дыхание.

Ruzurgi получил статус орфанного препарата. Одобрение получено фармацевтической компанией Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.