FDA одобрило левацетиллейцин для лечения атаксии-телеангиэктазии

Атаксия-телеангиэктазия – это системная нейродегенеративная патология, сочетающая двигательные расстройства и иммунодефицит // Источник: Magnific

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Aqneursa (левацетиллейцин) в форме суспензии для приема внутрь для лечения атаксии у взрослых и детей с атаксией-телеангиэктазией массой не менее 15 кг.

Атаксия-телеангиэктазия – редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, связанное с мутациями гена ATM. Оно вызывает прогрессирующее нарушение координации движений, а также может сопровождаться телеангиэктазиями, иммунодефицитом и повышенным риском рака.

Эффективность препарата оценивали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом перекрестном исследовании с двумя периодами. В него включили 73 пациента в возрасте от 4 лет с подтвержденным диагнозом; каждый период лечения продолжался 12 недель.

Среди участников было 26 взрослых и 47 детей, медиана возраста составила 13 лет, диапазон – 4–50 лет. Исследование завершили 70 человек (96%). На Средняя скорректированная оценка по функциональной шкале атаксии составила 7,2 балла при лечении левацетиллейцином и 7,8 балла при применении плацебо; разница достигла −0,6 балла (95% доверительный интервал от −0,9 до −0,2; p=0,0013). Более низкая оценка соответствует лучшему состоянию.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были падения, повреждения кожи и инфекции мочевыводящих путей. Препарат может причинить вред плоду; при его сочетании с субстратами P-гликопротеина требуется более тщательное наблюдение за нежелательными реакциями.

Одновременное применение с N-ацетил-DL-лейцином следует исключить. Левацетиллейцин уже был одобрен в 2024 году для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C; новое показание получило статусы орфанного препарата и приоритетного рассмотрения.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder. 18 September 2026. FDA