FDA одобрило первый рекомбинантный человеческий ингибитор эстеразы C1 для применения у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США одобрило Ruconest, первый препарат, представляющий собой рекомбинантный человеческий ингибитор эстеразы C1. Ruconest предназначен для лечения острого ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком.

Наследственный ангионевротический отек – редкое наследственное заболевание, связанное с недостаточностью или недостаточной активностью С1 ингибитора системы комплемента человека, что приводит к рецидивирующим отекам различных частей тела. Наиболее опасны возникающие отеки гортани и брюшной полости.

Рекомбинантный человеческий ингибитор эстеразы C1, входящий в состав препарата, выделяют из молока трансгенных кроликов. Применение препарата восстанавливает уровень ингибитора эстеразы C1 плазмы крови, тем самым устраняя приступ ангионевротического отека.

Безопасность и эффективность препарата были изучены в многоцентровом плацебо-контролируемом клиническом исследовании, проведенном с участием 44 пациентов взрослого и подросткового возраста. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с применением препарата, были головная боль, тошнота и диарея.

Производителем Ruconest является Pharming Group NV, Нидерланды, дистрибьютором – Santarus Inc., США.