Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными
средствами США (FDA) одобрило
препарат Lumizyme (альглюкозидаза
альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа).
Болезнь Помпе - (гликогеноз II типа), наследственный дефицит
кислой альфа-1,4-глюкозидазы (кислой мальтозы). Наиболее уязвимыми при болезни
Помпе становятся печень, скелетные и сердечная мышцы. Ведущими
экстракардиальными проявлениями при инфантильной форме являются
генерализованная мышечная гипотония, снижение глубоких сухожильных рефлексов,
затруднение дыхания, и другие симптомы. Болезнь Помпе может приводить к
серьезной дыхательной недостаточности.
Препарат Lumizyme замещает недостаток необходимого фермента. Он предназначен для лечения болезни Помпе при юношеской и взрослой манифестации и применяется у пациентов старше 8 лет.
Препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, а
также крапивницу, диарею, тошноту, рвоту, боль в шее и груди.
Производитель - компания Genzyme.
