Одобрен новый препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

18 мая 2021 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Empaveli (pegcetacoplan, пегцетакоплан) в качестве первой и единственной одобренной в настоящий момент терапии, таргетированной на белок C3 комплемента, для лечения взрослых пациентов, страдающих пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) и не получавших лекарственной терапии ранее, либо при переходе с ингибиторов белка C5 комплемента экулизумаб и равулизумаб.

ПНГ – редкое клональное заболевание крови, которое сопровождается недостаточностью костного мозга и хроническим внутрисосудистым гемолизом, также высока вероятность развития почечной недостаточности, легочной гипертензии и тромботических осложнений. По словам доктора Ольги Франкфурт, доцента медицинского факультета отделения гематологии и онкологии, Комплексный онкологический центр, Северо-западный Университет (США), а также исследователя в испытании PEGASUS, препарат Empaveli потенциально улучшает качество жизни пациентов, страдающих ПНГ, повышая уровень гемоглобина и снижая необходимость в переливании крови.

Одобрение препарата Empaveli основано на результатах третьей фазы исследования PEGASUS, которые были недавно опубликованы в Журнале Медицины Новой Англии. В исследовании на первой контрольной точке препарат продемонстрировал повышение гемоглобина на 16-й неделе, а также показал результаты, сравнимые с эффективностью экулизумаба по снижению необходимости в переливании крови.

Побочные эффекты препарата Empaveli включают местные реакции в месте укола, воспаления, диарею, боль в животе, инфекции дыхательных путей, вирусные инфекции, усталость. При применении препарата не были выявлены случаи менингита либо летальные исходы.

Производитель препарата – Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Источник