Эксперты «АстраЗенека» и МГУ имени М.В. Ломоносова назвали причины разрыва между наукой и фарминдустрией при разработке препаратов

Около 90% разрабатываемых молекул-кандидатов не достигают регистрации и не трансформируются в клинически эффективные лекарственные препараты. Зачастую проблема заключается в методологическом различии между академическим и индустриальным подходами к разработке лекарств. Об этом рассказали эксперты биофармацевтической компании «АстраЗенека» и Московского государственного университета имени М.В. Ломоносова на технологическом семинаре «R&D для R&D», который прошел в апреле в Суздале.

Исследуемые соединения часто не способны преодолеть так называемый трансляционный барьер, который отделяет исходную концепцию препарата и многообещающие доклинические данные от клинической практики. У этого явления много возможных причин, однако для российского фармацевтического сообщества наиболее характерна именно проблема методологического различия между наукой и индустрией.

Алла Савченко, заместитель декана по развитию образовательных программ факультета биоинженерии и биоинформатики МГУ имени М.В. Ломоносова, отметила: «На сегодняшний день мы располагаем значительным числом разработок и широким кругом компаний-партнеров. Одной из наших задач является оптимизация взаимодействия с целью сокращения разрыва между наукой и практикой, что требует понимания и анализа критериев, которыми руководствуются партнёры, оценивая наши проекты. Преодолеть трансляционный барьер можно лишь при одновременном выполнении двух условий: наличия прочной научной основы и чёткого представления о клиническом применении будущего препарата в реальности. Без этого даже самые многообещающие разработки рискуют никогда не попасть к пациентам».

Артем Доротенко, научный советник по клиническим исследованиям «АстраЗенека», Россия и Евразия, подчеркнул: «Такой разрыв — это не проблема качества исследований, а проблема методологии и целеполагания. Академические ученые создают перспективные инновационные молекулы, но часто не задают себе вопросы, которые критичны для инвестора. Например, какова целевая популяция пациентов? Какие клинические точки будут регуляторно приемлемы, релевантны для медицинского сообщества, а главное достижимы технически? Какое место займет препарат в терапии? Без ответов на эти вопросы даже у блестящей научной работы будут сложности с трансляцией на клинический этап».

Эксперты обсудили различия в подходах к оценке разработки с позиций академической науки и фармацевтической индустрии на примере проекта одного из препаратов. По словам Аллы Савченко, сегодня в академической среде сложились две основные модели создания нового продукта. «Первая – разработка при поддержке индустриального партнёра. Вторая – грантовое финансирование, и именно этот путь встречается чаще всего. В типичной ситуации грантов заявка – создание научного продукта. При этом он может не вполне соответствовать реальным запросам здравоохранения. Например, инновационность разработки, регуляторная стратегия и масштабирование на производстве остаются за рамками приоритетов. Один из способов решения – привлечение экспертов отрасли, хорошо знакомых с регуляторными требованиями, тонкостями фармацевтической разработки и архитектурой целевого профиля продукта как при создании критериев грантового конкурса, так и при включении их в составы научных групп проектов. Такой подход заметно повышает шансы того, что лекарственный препарат дойдёт до государственного обращения и будет интегрирован в клиническую практику. В случае нашего кейса мы провели полный цикл доклинических исследований, подтвердили безопасность и специфическую фармакологическую активность препарата, а также разработали лабораторный регламент его производства. Проект получил поддержку из различных источников, включая программу «Фарма-2020» и гранты научных фондов», – рассказала она.

Независимая индустриальная оценка выявила ряд незавершенных вопросов. Кейс показал: академическая наука сосредоточена на доказательстве концепции, при этом фармацевтическая индустрия требует комплексного стратегического планирования с учётом регуляторных требований, клинической применимости и коммерческого потенциала.

«Даже если разработка находится на стадии, близкой к выходу в клинические исследования, она проходит структурированную оценку. Для планирования клинической программы важно провести независимый анализ терапевтической области – понять конкурентное окружение, потенциальное место препарата и его перспективы через несколько лет. Ключевыми остаются вопросы целевой популяции и клинической гипотезы: кто будет получать препарат и какой эффект мы ожидаем. На основе этих данных определяются релевантные конечные точки будущих исследований и оцениваются риски. На наш взгляд, более ранняя проработка клинической гипотезы и целевого профиля продукта в академических проектах позволила бы по-другому выстроить доклиническую разработку и существенно упростила бы дальнейшую индустриальную оценку», – добавил Артем Доротенко.

Сегодня проблема интеграции научных разработок в клиническую практику актуальна для многих стран, однако в России она проявляется особенно остро. Отсутствие системного подхода к планированию разработки на ранних этапах приводит к увеличению сроков, затрат и рисков, а также снижает вероятность успешной коммерциализации научных проектов.

Отдельное внимание спикеры уделили необходимости внедрения индустриальной методологии в академическую среду. Речь идет о применении инструментов стратегического планирования разработки лекарственных препаратов — от анализа неудовлетворённой медицинской потребности до формирования целевого профиля продукта. Раннее применение индустриальной логики позволяет сосредоточить ресурсы на наиболее перспективных проектах и избежать многолетней работы над технологиями с низким потенциалом коммерциализации, отметили участники дискуссии. Они пришли к выводу, что для решения проблемы трансляционного барьера необходимо системно менять подходы к разработке инновационных препаратов и усиливать взаимодействие академической науки и индустрии.

OTH- RU-28930