FDA одобрило препарат для профилактики кровотечений при гемофилии с возможностью введения раз в два месяца

Гемофилия это генетическое заболевание крови, вызванное дисфункцией фактора свертывания // Источник: Freepik

28 марта 2025 г. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило Qfitlia (фитусиран) для регулярной профилактики и/или уменьшения частоты кровотечений у взрослых и подростков (≥12 лет) с гемофилией A или B, независимо от наличия ингибиторов фактора VIII или IX.

Гемофилия А и гемофилия B – это генетические заболевания крови, вызванные дисфункцией или дефицитом фактора свертывания VIII или IX соответственно. У пациентов с гемофилией нарушена свертываемость крови, что может приводить к длительным кровотечениям после травм или хирургических вмешательств, а также к спонтанным жизнеугрожающим кровотечениям в мышцах, суставах и внутренних органах. Обычно такие эпизоды кровотечений управляются либо лечением по требованию (при возникновении кровотечения), либо профилактикой с использованием препаратов, содержащих факторы свертывания VIII или IX, или средств, имитирующих их действие.

В отличие от заместительной терапии, Qfitlia не восполняет дефицит фактора свертывания, а направленно снижает уровень антитромбина, что приводит к увеличению образования тромбина – ключевого фермента свертывания крови.

Qfitlia вводится подкожно с начальной частотой один раз в два месяца. Дозу и интервал между инъекциями корректируют с помощью одобренного FDA теста INNOVANCE Antithrombin (Siemens Healthcare Diagnostics GmbH), который позволяет поддерживать активность антитромбина в целевом диапазоне и минимизировать риски кровотечений и тромбозов.

Эффективность и безопасность Qfitlia оценивались в двух рандомизированных многоцентровых исследованиях:

• Дизайн исследований: два рандомизированных многоцентровых исследования (n=177 взрослых и подростков-мужчин с гемофилией A или B).
• Исследование 1: пациенты с ингибиторами фактора, ранее лечившиеся «обходными агентами».
• Исследование 2: пациенты без ингибиторов, ранее получавшие концентраты факторов свертывания.
• Продолжение исследований: после начальных испытаний участники перешли в долгосрочное исследование, в котором назначался Qfitlia с дозировкой, подстраиваемой под регулярные измерения активности антитромбина. Этот режим, основанный на уровне антитромбина, стал одобренным FDA способом применения препарата.
• Результаты эффективности: сравнение данных из долгосрочного исследования с результатами пациентов, получавших лечение по требованию в двух начальных испытаниях, показало снижение годовой частоты кровотечений: на 73% у пациентов с ингибиторами (по сравнению с обходными агентами) и на 71% у пациентов без ингибиторов (по сравнению с концентратами факторов).

Предупреждения (Boxed Warning) препарата содержат указание на риск тромботических осложнений и заболеваний желчного пузыря (в отдельных случаях – холецистэктомия). Дополнительные предупреждения: гепатотоксичность – мониторинг печёночных ферментов до начала терапии и ежемесячно в течение минимум 6 мес. после старта или повышения дозы.

Частые нежелательные явления: вирусные и бактериальные инфекции, назофарингит.

Qfitlia получила от FDA статус орфанного препарата (Orphan Drug) и ускоренное рассмотрение (Fast Track). Производитель: Sanofi.

Источник