Vidal Logo СПРАВОЧНИК
ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ
ПОИСК:
Поделиться

Компания «Рош» представит новые данные на конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) 2020 года, демонстрируя постоянную приверженность поддержки пациентов с гемофилией А

  • Spark Therapeutics представит данные о предварительных дозовых когортах в клиническом исследовании генной терапии фазы I/II SPK-8011, показывающие стабильную и устойчивую экспрессию фактора свёртывания крови VIII, существенное снижение частоты ежегодных кровотечений в течение периода более 2-х лет, а также приемлемый профиль безопасности, после двух лет наблюдения1.
  • Компания «Рош» представит результаты второго промежуточного анализа IIIb фазы клинического исследования STASEY, подтверждающие профиль безопасности и эффективности препарата эмицизумаб для пациентов, страдающих гемофилией А с ингибиторами фактора VIII, наблюдаемых в III фазе клинических исследований HAVEN2,3,4.
  • Первые клинические данные III фазы исследования HAVEN 5 по пациентам с гемофилией А в Азиатско-Тихоокеанском регионе показали, что профилактическое лечение препаратом эмицизумаб привело к статистически значимому снижению числа пролеченных кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики5.
  • Предварительный анализ, полученный в ходе социально-экономического исследования CHESS II, позволяет получить представление о клинической эффективности терапии и бремени, связанном с гемофилией А.

Компания «Рош» сообщает, что новые данные клинической программы по гемофилии А будут представлены на конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) 2020, который состоится 12-14 июля 2020 года. Они будут состоять из обновленных результатов исследования STASEY – по изучению безопасности препарата эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) и новых результатов клинического исследования HAVEN 5 этого лекарственного средства. Данные будут также включать в себя информацию о воздействии гемофилии А на жизнь пациентов. Spark Therapeutics (компания группы «Рош») также представит сведения о первоначальных дозовых когортах I/II фазы SPK-8011 исследования в области генной терапии.

«Мы рады поделиться обновленными данными по нашей комбинированной программе «Гемофилия А» на виртуальном конгрессе ISTH 2020», – говорит Леви Гарруэй (Levi Garraway), доктор медицинских наук, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – «Эти данные свидетельствуют о наших усилиях по расширению знаний и возможностей в области лечения гемофилии А, в том числе в контексте генной терапии, с целью улучшения оказания медицинской помощи и внедрения новаторских подходов к лечению пациентов, живущих с этим хроническим заболеванием».

Представление данных исследования SPK-8011

Данные о предварительной дозовой когорте исследования генной терапии I/II фазы SPK-8011 при гемофилии А будут представлены на конгрессе. Обновленные данные по пяти участникам в когортах с начальной дозой, в которых после введения вектора прошло 142 недели, показывают стабильную и длительную экспрессию фактора VIII и снижение на 91% годовой частоты кровотечений. Нет никаких свидетельств снижения экспрессии фактора VIII после более чем двух лет наблюдения1.

Эти данные указывают на приемлемый профиль безопасности, без развития ингибиторов фактора VIII. Кроме того, они демонстрируют максимальную стабильную экспрессию фактора VIII после переноса гена и поддерживают использование аденоассоциированной вирус-опосредованной (AAV-опосредованной) печеночно-направленной генной терапии для достижения долговременной экспрессии фактора VIII для лечения гемофилии А1.

Представления ключевых данных по препарату эмицизумаб

Данные по препарату эмицизумаб будут представлены на конгрессе в четырех постерных презентациях. Это подтверждает полноценный массив клинических данных, доступных для препарата, в том числе данные исследования HAVEN – наиболее обширной клинической программы при гемофилии A. Будут представлены результаты второго промежуточного анализа IIIb фазы исследования STASEY, оценивающего безопасность и переносимость профилактического лечения препаратом эмицизумаб пациентов, страдающих гемофилией А, с ингибиторами фактора VIII.

Дополнительные данные исследования STASEY, которые будут представлены на конгрессе, описывают хирургический опыт в испытаниях, включают также дополнительные сведения о фармакокинетике и фармакодинамическом профиле препарата эмицизумаб.

Компания «Рош» также представит первые клинические данные  III фазы клинического исследования HAVEN 5, где оцениваются эффективность, безопасность и фармакокинетика препарата эмицизумаб у 70 пациентов с гемофилией А, имеющих и не имеющих ингибиторы фактора VIII, в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Это исследование, соответствуя своей первичной конечной точке, показывает, что профилактическое лечение препаратом эмицизумаб , вводимым один раз в неделю или один раз в четыре недели, приводило к статистически значимому снижению количества пролеченных кровотечений на 96% (p<0,0001) с течением времени в сравнении с случаями, когда пациент не получал профилактическое лечение5. Кроме того, все вторичные конечные точки, связанные с кровотечениями, были достигнуты, они имеют клинически значимые результаты. В целом, это исследование показало, что лечение препаратом эмицизумаб существенно сокращает число спонтанных кровотечений и хорошо переносится  среди пациентов этой группы населения5. Клиническое исследование HAVEN 5 было проведено в рамках утвержденного соглашения с китайскими органами здравоохранения о предоставлении вспомогательных данных о пациентах с гемофилией А в Китае и расширено вплоть до участия пациентов из других стран АТР.

Представление основных данных о влиянии гемофилии A

Компания «Рош» также представит два анализа, дающих представление о клинических результатах исследования CHESS II (Расходы, связанные с лечением гемофилии, в Европе: социоэкономический обзор-II), оценивающего тягости этой болезни для пациентов с гемофилией А. В первом анализе изучаются клинические результаты среди взрослых с легкой, средней и тяжелой степенью гемофилии А без ингибиторов фактора VIII, с акцентом на случаи кровотечений и последствия для суставов. Результаты показывают, что большинство людей с легкой и умеренной гемофилией A (91% и 98% пациентов соответственно) не получали профилактическое лечение, и большинство испытывало одно или несколько кровотечений (74% и 85% пациентов соответственно)6. Данные исследования демонстрируют потенциальную необходимость лечения таких пациентов и клиническую нагрузку на людей, живущих с легкой и умеренной гемофилией A. В дополнительных данных исследования CHESS II изучается корреляция между частотой кровотечений и уровнями физической активности в одной и той же группе пациентов, что свидетельствует о наличии связи между этими двумя показателями7.


Источники:


1 George L et al. Phase I/II Trial of SPK-8011: Stable and Durable FVIII Expression for >2 Years with Significant ABR Improvements in Initial Dose Cohorts Following AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A. [oral presentation no. OC03.5] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020
2 Jimenez-Yuste V et al. Second Interim Analysis Results from STASEY Trial: A Single-arm, Multicenter, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluates the Safety and Tolerability of Emicizumab Prophylaxis in People with Hemophilia A (PwHA) with FVIII inhibitors. [poster no. 0958] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020
3 Oldenburg J et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. NEJM 2017; 377:809-818.
4 Young G et al. Emicizumab prophylaxis provides flexible and effective bleed control in children with hemophilia A with inhibitors: results from the HAVEN 2 study. Blood 2018; 132 (Supplement 1): 632.
5 Wang S et al. A Randomized, Multicenter, Open-label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Prophylactic Emicizumab Versus No Prophylaxis in Persons with Hemophilia A in the Asia-Pacific region (HAVEN 5). [poster no. 0957] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020
6 Nissen F et al. An Insight into Clinical Outcomes in Mild, Moderate, and Severe Hemophilia A (HA): A Preliminary Analysis of the CHESS II Study [oral presentation no.OC 09.3] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020
7 Nissen F et al. Associations Between Physical Activity Levels and Bleeding Frequency in People with Mild, Moderate, and Severe Hemophilia A (HA): A Preliminary Analysis of the CHESS II Study. [poster no. 0943] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020

Вас может заинтересовать