Vidal Logo СПРАВОЧНИК
ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ
ПОИСК:

Pfizer объявила о регистрации инновационного препарата для терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии

Международная биофармацевтическая компания Pfizer объявила о регистрации в России препарата тафамидис (ВИНДАМЭКС®)1 – первого перорального лекарственного средства для терапии редкого сердечно-сосудистого заболевания – транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП). Препарат ВИНДАМЭКС® показан для лечения транстиретинового амилоидоза, обусловленного транстиретином дикого типа или наследственной формой заболевания, у взрослых пациентов с кардиомиопатией (АТТR-КМП).

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — это смертельный, часто недиагностируемый тип кардиомиопатии, вызванный агрегацией неправильно свернутых белков, амилоидных фибрилл, которые накапливаются в миокарде2. Амилоидные фибриллы образуются из неправильно свернутого транстиретина, тетрамерного белка, основной ролью которого является транспорт тироксина и ретинол-связывающего белка. Транстиретин преимущественно синтезируется в печени2.

Выделяют два типа ATTR-КМП – дикого типа (wtATTR), или старческий (сенильный) амилоидоз сердца, к которому относится большинство случаев болезни3, и наследственного типа (hATTR). АТТR-КМП дикого типа наиболее подвержены мужчины, а его симптомы проявляются преимущественно после 60 лет4, в то время как заболевание наследственного типа выявляется также и у женщин и может проявиться раньше – уже в 30-40 лет в зависимости от типа мутации5.

У пациентов с ATTR-КМП могут присутствовать как кардиальные, так и некардиальные проявления и признаки, которые, особенно в совокупности, могут указывать на наличие этого заболевания6,7. Среди них: сердечная недостаточность с сохранённой фракцией выброса (СНсФВ), непереносимость стандартных препаратов для лечения сердечной недостаточности, низкий вольтаж относительно массы левого желудочка (ЛЖ), утолщение стенки ЛЖ при эхокардиографии, аортальный стеноз и аритмия. К некардиальным симптомам заболевания относят синдром запястного канала, стеноз поясничного отдела позвоночного канала, нарушения работы желудочно-кишечного тракта и дисфункция периферической и вегетативной нервной системы.

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия часто не диагностируется, что связано с неспецифичностью симптомов заболевания. Несмотря на то, что результаты самых распространенных методов исследования – ЭКГ и эхокардиограммы – также не являются специфичными сами по себе, сочетание низковольтажного типа ЭКГ и гипертрофия миокарда с утолщением стенки левого желудочка являются достаточно явными признаками, чтобы заподозрить у пациента амилоидоз сердца8,9.

В то же время задержка в постановке диагноза и начале терапии может приводить к значительным клиническим последствиям для пациентов, поэтому высокий уровень клинической настороженности в отношении этого заболевания крайне важен10. После установления диагноза ATTR-КМП рекомендуется генетическое консультирование и секвенирование гена TTR, чтобы определить, имеется ли у пациента наследственная форма заболевания11. Подтверждение диагноза на ранних стадиях заболевания позволяет раньше начать терапию и снизить риск смерти12. Генетическое тестирование в свою очередь может помочь в прогнозировании дальнейшего течения заболевания у пациента в зависимости от выявленной мутации, а также оценить необходимость медико-генетического консультирования у его родственников13.

После постановки диагноза медиана выживаемости у пациентов, не получавших лечения, составляет ~2–3,5 года14. В связи с этим возникает острая потребность в эффективной и безопасной специфической терапии, способной снизить смертность и частоту госпитализации пациентов с этим заболеванием.

Тафамидис (ВИНДАМЭКС®) образует соединение с двумя тироксинсвязывающими участками и стабилизирует транстиретин, предотвращая его распад на мономеры, что замедляет амилоидогенез. Это первый и единственный пероральный препарат для применения у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией, который может снизить смертность от всех причин и частоту госпитализации по причине сердечно-сосудистой патологии. Препарат принимается по одной капсуле один раз в сутки независимо от приема пищи1.

За период в 30 месяцев ВИНДАМЭКС®, в сравнении с плацебо, значительно снизил и уровень общей смертности по совокупности всех причин, и количество госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний. При этом частота нежелательных явлений в клинических исследованиях у пациентов, получавших препарат, была сопоставима с частотой в группе плацебо12.

Как отмечает Елена Юрьевна Васильева, д.м.н., профессор, Главный внештатный специалист кардиолог Департамента здравоохранения г. Москвы, Главный врач ГБУЗ «ГКБ им. И.В. Давыдовского ДЗМ», результаты исследований и международной практики обнадёживают, однако необходимы дальнейшие наблюдения. «Появление в России первого препарата, влияющего на патогенез транстиретинового амилоидоза – очень важное событие для кардиологов», – говорит эксперт.

Тафамидис является первым и единственным лекарственным средством, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США15, Европейским агентством лекарственных средств16, а также Министерством Здравоохранения РФ1 для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. В прошлом году препарат стал лауреатом престижной премии Prix Galien в США в номинации «Лучший биотехнологический продукт»17. Признанная в научном сообществе эквивалентом Нобелевской премии, эта премия является одной из самых престижных наград мировой индустрии инноваций в здравоохранении и отмечает наиболее выдающиеся достижения в области биомедицинских и медицинских технологий18.


Источники:


1 РУ № ЛП-007319
2 Sipe JD, Benson MD, Buxbaum JN, et al. Amyloid fibril proteins and amyloidosis: chemical identification and clinical classification International Society of Amyloidosis 2016 Nomenclature Guidelines. Amyloid. 2016; 23 (4):209-213
3 Maurer MS, Hanna M, Grogan M, et al. Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016 Jul 12;68(2):161-72.
4 Ruberg Fl, Berck JL. Transthyretin (TTR) Cardiac Amyloidosis. Circulation. 2012;126:1286–1300
5 Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol. 2010;7(7):398-408
6 Nativi-Nicolau J, Maurer MS. Amyloidosis cardiomyopathy: update in the diagnosis and treatment of the most common types. Curr Opin Cardiol. 2018;33(5):571-579
7 Witteles RM, Bokhari S, Damy T, et al. Screening for transthyretin amyloid cardiomyopathy in everyday practice. JACC Heart Fail. 2019;7(8):709-716
8 Quarta CC, Solomon SD, Uraizee I, et al. Left ventricular structure and function in transthyretin-related versus light-chain cardiac amyloidosis. Circulation. 2014;129(18):1840-1849.
9 Carroll JD, Gaasch WH, McAdam KP. Amyloid cardiomyopathy: characterization by a distinctive voltage/mass relation Am J Cardiol. 1982;49:9-13
10 Narotsky DL, Castaño A, Weinsaft JW, Bokhari S, Maurer MS. Wild-type transthyretin cardiac amyloidosis: novel insights from advanced imaging. Can J Cardiol. 2016;32(9):1166.e1-1166.e10.
11 Maurer MS, Elliott P, Comenzo R, Semigran M, Rapezzi C. Addressing common questions encountered in the diagnosis and management of cardiac amyloidosis. Circulation. 2017;135(14):1357-1377.
12 Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016
13 Sequeiros J. Guidelines for genetic counselling in ATTR amyloidosis. Orphanet J Rare Dis. 2015;10(Suppl 1):I20. Published 2015 Nov 2.
14 Connors LH, Sam F, Skinner M, et al. Heart failure resulting from age-related cardiac amyloid disease associated with wild-type transthyretin: a prospective, observational cohort study. Circulation. 2016;133(3):282-290
15 Vyndaqel and Vyndamax Full prescribing information
16 Vyndaqel. Summary of product characteristics
17 VYNDAQEL®-tafamidis-meglumine.pdf (galienfoundation.org)
18 Prix Galien Award. https://www.galienfoundation.org/index.php/prix-galien  

PP-VDM-RUS-0028   Актуально на 16.09.2021

Вас может заинтересовать